综述：腺相关病毒介导的基因干预在罕见肾脏疾病治疗中的应用：一篇叙述性综述

慢性肾脏病（CKD）是全球发病率和死亡率的主要原因之一。随着 CKD 的进展，它可能导致终末期肾病（ESRD），这需要透析或肾脏移植等治疗。罕见肾脏疾病是 CKD 的一个独特子集，主要由基因突变引起。由于对罕见肾脏疾病的基础和临床研究有限，治疗方案仍然有限，与常见的 CKD 相比，进展为 ESRD 的风险更高。因此，迫切需要探索新的治疗策略。基因治疗涉及使用遗传物质来预防或治疗疾病，为 CKD 和罕见肾脏疾病（包括单基因和复杂肾脏疾病）带来了新的希望。基因治疗的目标是恢复或降解导致疾病的缺陷蛋白... [259 chars]